TERAPIA CON FARMACI IN UNA BAMBINA DI 10 ANNI

CON SINDROME DI SMITH-MAGENIS (Ultimo aggiornamento, settembre 2007)

 

Renato COCCHI, neurologo e psicologo medico

 

Riassunto.

E' stata trattata con farmaci una bambina di 10 anni con microdelezione del cromosoma 17 (p11.1-p11p2) e particolari caratteristiche, dopo il fallimento di approcci psicologici durati per anni.

L'anomalia cromosomica con caratteristiche facciali inusuali, sindattilia, ritardo mentale, disturbi comportamentali e problemi di linguaggio avevano portato alla diagnosi di sindrome di Smith-Magenis. Non erano state rilevate ulteriori anomalie fisiche se non che l'esame con ultrasuoni del cervello aveva rivelato ventricoli allargati, spazi subaracnoidei allargati, con una struttura cerebrale normale.

Oltre alle difficoltà scolastiche e al comportamento sociale disturbato, si notavano altri sintomi evidenti come una oppositivita' marcata, una bassa soglia alla frustrazione con irritabilità, aggressività o autoaggressività, uso di parole offensive o sconce, e pensiero negativo. La terapia con farmaci (86 mesi) ha determinato molti miglioramenti visti anche dagli insegnanti e dagli psicopedagogisti..

Parole chiave: Cromosoma 17, sindrome di Smith-Magenis, stress, farmacoterapia.

Testo in inglese

Anomalie genetiche e cromosomiche

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E' pervenuto alla mia osservazione un caso nuovo di possibile dominanza cerebrale opposta. Riguarda una bambina di 10 anni portata a visita dalla madre per comportamenti molto disturbati.

Quello che attiro' subito la mia attenzione fu un commento iniziale della madre. Mentre mi stava parlando delle ragioni per cui era venuta a visita, disse: "Mia figlia ha il vizio di far sempre il contrario".

Ho riportato questo caso in altra sede per la sua particolare caratteristica di dominanza dell'emisfero cerebrale opposto per alcune funzioni neuropsicologiche (se veda: www.reversebrain.org /case4). Come avevo promesso la', ora, sia pur con qualche ritardo, faro' il resoconto della terapia farmacologica instaurata.

 

Il caso.

17 luglio 2000 - Femmina, di 10 anni alla prima visita, con una anomalia sul braccio corto del cromosoma 17(p11.1p11.2), ha completato il quarto anno di scuola elementare. La causa principale della visita ha dovuto al suo carattere fortemente oppositivo con situazioni sempre piu' difficili a casa e a scuola.

Sopporta male anche frustrazioni piccole cui reagisce con aggressivita' o autoaggressivita', schiaffeggiandosi o mordendosi le mani. La madre dice: "Mia figlia ha il vizio di far sempre il contrario". D'accordo con la psicologa della scuola, i genitori hanno cercato un aiuto farmacologico dato che tutti gli altri approcci non hanno dato alcun risultato.

E' la prima figlia con una sorella piu' giovane. Un fratello della madre ha la sindrome di Down. I genitori sono sani e non consanguinei. La vita embrionale e fetale si e' svolta normalmente e le ecografie non avevano indicato qualcosa di anomalo per la forma corporea e la crescita fetale.

Il parto avvenne alla 38a settimana di gravidanza, con peso alla nascita = 3,150 kg e 9/10 di punteggio Apgar. In epoca neonatale i medici avevano notato aspetti corporei dismorfici e iperbilirubinemia patologica.

I controlli dell'accrescimento davano crescita normale di peso e altezza, ma le tappe del suo sviluppo psicomotorio erano raggiunte con evidente ritardo. Delle otiti ricorrenti richiesero terapie antibiotiche frequenti e di lunga durata.

All'eta' di 9 anni ha avuto un controllo generale in un dipartimento pediatrico universitario. Ne e' stato fatto un resoconto con le seguenti annotazioni.

Peso di 27 kg (25° percentile), altezza di 128 cm (10° percentile) e circonferenza cranica di 51 cm (25° percentile). Sta bene e in buone condizioni di salute, ma ha il volto aguzzo con occhi infossati, punta del naso a bulbo, labbro superiore sottile, e mascella lievemente prominente. Il circolo venoso superficiale appare piuttosto evidente. Le dita delle mani sono piu' corte di quelle dei pari eta' normali, e lo stesso avviene per i piedi ma con una sindattilia cutanea pressoche' completa tra secondo e terzo dito. Il tono della voce e' basso e il suo carattere e' fortemente oppositivo senza ragioni.

Il pediatra non ha osservato nient'altro degno di essere riferito.

Gli altri esami hanno mostrato: ECG normale, EEG normale, fundus oculi normale, normali risultati all'ecografia addominale e renale. L'ecografia del cervello ha rivelato ventricoli piu' ampi, spazi subaracnoidei piu' ampi, ma struttura cerebrale normale.

Durante questo controllo generale e' stata ritrovata l'anomalia cromosomica. Esami citologici dei genitori non hanno messo in rilievo segni di predisposizione ad una anomalia del cromosoma 17p. La microdelezione del braccio corto del cromosoma 17 sembra dovuta ad un evento personale casuale ed isolato.

Alla fine, alla luce dei dati raccolti, i pediatri hanno diagnosticato alla bambina una sindrome di Smith-Magenis.

Durante la prima visita sono state raccolte informazioni ulteriori. Non gradisce dolci, escluso il cioccolato. Ha bisogno di stimolare con le dita la mucosa buccale.

Ha una facilita' alle malattie infettive respiratorie. Si sveglia molto presto. Benche' sia ipercinetica, cammina in maniera goffa, scende con difficolta' le scale, non sa andare in bicicletta.

La madre riferisce che ha rocking e masturbazione, e che ha rotto varie volte gli occhiali che deve portare.

La comprensione verbale e' inferiore al livello normale per l'eta' e' piu' centrata sulla connotazione emotiva di quel che ascolta. Il linguaggio parlato va abbastanza bene per quanto riguarda le regole grammaticali e sintattiche. Nondimeno esso e' puerile con grande e immotivato uso di termini aggressivi o di parole sconce, anche quando sta solo raccontando. Dice: "Da grande, mi voglio drogare."

Ha un rapporto molto conflittuale con la sorella. Non ama gli animali domestici. Di solito va a scuola con piacere, ma non va d'accordo con l'insegnante di sostegno. I compagni di classe si lamentano per il frequente uso di parole offensive o di aggressioni fisiche immotivate.

Chiesta di dire il contrario del colore "rosso", risponde pressoche' immediatamente "verde", che e', infatti, l'esatto opposto.

Terapia iniziale (dosi giornaliere): Amantadina 100 mg; Piridossina 150 mg; Diazepam 2 mg; Viloxazina 50 mg.

 

Seconda decade di Ottobre 2000, primo controllo. La madre riferisce che la figlia va meglio. Alcuni miglioramenti sono stati visti gia' dopo 15 giorni di terapia. La bambina e' piu' tranquilla, meno autoaggressiva (Non si morde piu' le mani, ma usa parole offensive o sconce) e dorme di piu'.

Anche il suo comportamento durante la "settimana della natura" (una specie di campo estivo) e' stato piu' facile da guidare. Per le malattie infettive respiratorie, per ora non c'e' stata una diminuzione di frequenza.

Il comportamento oppositivo sembra ridotto: qualche volta ci ripensa e non dice il solito No. Forse il rocking si e' visto meno. Il rapporto con i cuginetti va meglio, la masturbazione e' diminuita e ha imparato ad andare in bicicletta.

Si stimola la mucosa orale con le dita come in passato, prima della cura. Non riesce a star ferma e spesso reagisce facendo l'opposto. Da notare che non ha più' rotto gli occhiali. Di intestino va bene. Ora chiede alla madre di essere coccolata.

Variazione terapeutica (dosi giornaliere): Piracetam 1200 mg; Amantadina 150 mg.

 

Prima decade di Febbraio 2001, secondo controllo. E' piu' disponibile e allegra. Ora dorme bene e più' a lungo, ma di notte ha l'abitudine di arrivare nel letto dei genitori. Se va a letto presto, dorme di più'. Sopporta di piu' gli animali domestici. Ridotta la masturbazione e il rocking. Se frustrata, fa fatica a controllarsi, si arrabbia sempre di piu' e finisce che si autoaggredisce. I compagni di classe si lamentano di meno. Ora va bene con l'insegnante di sostegno, mentre con gli altri insegnanti ha rapporti meno conflittuali. Il suo linguaggio e' piu' moderato con meno parole aggressive o sconce.

Durante la visita parla di una sua compagna di classe, che dice deficiente, e con altri termini offensivi, benche' sia la compagna con cui ha il rapporto migliore. Per la prima volta e' andata a mangiar fuori senza la presenza dei genitori. Ha partecipato ad una festicciola lontano di casa, e ha dormito dall'ospite. Durante un compito di classe scritto ha descritto le proprie vacanze di Natale all'incontrario, con nessun regalo, niente vacanza in montagna e cosi' via. Ora ha un rapporto migliore con la sorella. Non ha piu' rotto gli occhiali.

Variazione terapeutica: Taurina 500 mg.

 

Seconda decade di Marzo 2001, terzo controllo. La psicoterapista che ha in trattamento la bambina dal dicembre 1998 ha fatto una relazione in cui descrive la situazione attuale.

"E' molto interessata agli aspetti pratici del fare insieme, a dedicarsi ad attivita' con uso di oggetti (macchina per scrivere, carta e forbici, oltre a disegni e giochi con la sabbia.)

In queste attivita' in cui chiede partecipazione e durante le quali sollecita, con domande e risposte, il dialogo ha mostrato progressivamente un interesse ed un coinvolgimento maggiori, mentre e' assente l'organizzazione e l'interesse per il gioco simbolico.

Sono progressivamente diminuiti i comportamenti auto- ed etero-aggressivi e l'instabilita', sia motoria che ideativa, nel corso delle sedute."

 

Terza decade di Maggio 2001, quarto controllo, Va meglio. La madre puo' guidarla piu' facilmente, ma qualche volta ricompaiono momenti di opposizione. Per istinto direbbe sempre di No, ma ora riesce a controllarsi. Qualche volta dorme male, va in giro per casa o legge. Uso delle parolacce e' ancora diminuito. E' solita toccare le cose nuove, ed e' rimasta iperattiva. La frustrazione la irrita sempre. A scuola va meglio. La masturbazione compare solo in momenti particolari.

L'appetito e' buono, con ampia scelta alimentare, vuole acqua naturale per bere. La socializzazione e' migliorata, e ora il rapporto con i compagni di classe va piuttosto bene. Non ha piu' rotto gli occhiali. Gioca meglio con la sorella. Ora non dice piu' di avere un altro nome, mentre in passato diceva di essere Sara, la sorella piu' piccola.

Terapia attuale (dosi giornaliere): Amantadina 200 mg; Piridossina 150 mg; Diazepam 2 mg; Taurina 500 mg; Viloxazina 100 mg; Piracetam 1200 mg.

 

Prima decade di Dicembre 2001, quinto controllo. Va meglio. Ridotto l'uso di parole offensive, aggressive o sconce. Ha difficolta' a mediare tra risposta normale e risposta oppositiva. Molto ridotta l'auto aggressivita' e la masturbazione. Qualche momento di rocking. Le piace andare a scuola dove riesce a stare piu' attenta, e racconta a casa. A scuola si comporta in maniera piu' adeguata, con qualche problema di rapporto con l'insegnante di italiano. Le piace informatica. I risultati scolastici stanno migliorando, con voti piu' bassi, ma sufficienti, nei compiti di italiano. Va piu' d'accordo con i compagni maschi. Ora parla di piu' delle ragazze.

Ora, di solito, si sveglia verso le 6 e mezzo - 6 e tre quarti. Qualche notte pero' si sveglia ancora e gira per casa. Ha cominciato a mangiare dolci. Prende un po' di raffreddore. Non riesce ancor a star ferma e a non toccare (rompe le cuffie del registratore portatile). Ha bisogno di consumare energia con la televisione sempre accesa.

Non sono presenti segni di iniziale sviluppo puberale. Fa pallavolo e le piace. Le piace la musica. Fa chitarra e ha qualche impaccio nelle mani (le piace). Qualche ambiguita' nella lateralizzazione. Piu' interessata ai vestiti da mettere, e sceglie bene. Il rapporto con la sorella e' piu' equilibrato. Comincia ad avere interesse nei confronti dell'altro sesso.

In casa aiuta in piccole faccende domestiche. Per la madre ha paura delle cose nuove. La scorsa estate, al mare, si e' comportata bene, se si esclude una sfuriata contro il cameriere che non le portava il gelato. I parenti la trovano diversa. Accetta che la madre parli di lei, senza reagire aggressivamente o con autoaggressività. Ora, se frustrata, piange.

Terapia attuale (dosi giornaliere): Amantadina 200 mg; Glutammina 125 mg; Piridossina 150 mg; Diazepam 2 mg; Taurina 500 mg; Amitriptilina 4 mg; Viloxazina 100 mg; Piracetam 1200 mg.

 

Terza decade di Maggio 2002, sesto controllo. Va discretamente, ma a periodi. E' molto piu' tollerabile. Ha avuto notti in cui faceva fatica a dormire. La masturbazione e' rara. Il rocking e' usato per addormentarsi. Qualche stereotipia delle dita. Probabilmente ha sentito il cambiamento stagionale della primavera. A scuola ha avuto episodi di aggressivita'. Scarsa autoaggressivita'. Non piu' il segno dei denti sulla mano. Non conta. Parla da sola. Rara aggressivita' verso la sorella. Proietta sulla sorella il suo punto debole, ad esempio la sua difficolta' con le tabelline della aritmetica.

Nel quotidiano e' piu' adattabile. ma parla sempre ricattando. La madre dice che si va avanti a ricatti. Ha ancora atteggiamenti in contrario, ma di meno. La madre dice che assomiglia al padre, anche lui un "Bastian Contrario". A catechismo ha parlato di "messe nere". Un giorno ha detto "presentatemelo questo Satana". Va molto d'accordo con il cugino, affetto da sindrome di Down. A scuola ha avuto buoni risultati, e non ha un programma differenziato. Non sempre riesce a stare in classe, non resiste piu' di tanto. Fa nuoto. Riesce a manipolare gli altri. Per la psicologa il miglioramento in poco tempo e' un caso eccezionale e si potrebbero interrompere le sedute psicoterapiche.

Terapia non variata.

 

Terza decade di Gennaio .2003, settimo controllo. Migliorata. In questo periodo é mancata l'insegnante di sostegno, e la bambina ne ha risentito, comunque riesce a stare in classe anche senza. Per fare i compiti a casa, non accetta più la supervisione della madre. Vuole essere più autonoma, però tende a fare in fretta, facendo molti errori.

Da metà dicembre si sveglia di più durante la notte e si alza facilmente, o va nel letto dei genitori. Con fluoxetina 10 mg a pranzo (in sostituzione della viloxazina, non più in commercio in Italia) non ha più avuto sonnolenza come quando la prendeva al mattino. Non è chiaro come valuti il proprio impegno verso la scuola, probabilmente lo sente più come obbligo imposto che come impegno personale. Sempre un po' Bastian Contrario: il no deve dirlo sempre, poi sia adatta. Onicofagica, spesso fi fa sanguinare le dita delle mani. Di salute è stata meglio: meno raffreddori e e meno duraturi. Ora mangia di più, e al mattino fa sempre una buona colazione.

Se frustrata, si chiude con forza le orecchie, sembra quasi un atto anche autoaggressivo. Con la sorellina ha normale litigiosità fraterna. Lei tenderebbe a prevaricare, come faceva in passato, ma la sorellina ha cominciato a ribellarsi. Gli manca la pazienza, quando vuole, vuole subito. Con il padre è più arrendevole. Su consiglio del padre, per un certo periodo non ha più preso le terapie. La psicologa, avendolo saputo, si è molto arrabbiata, e le terapie sono state riprese. Ultimamente c'è stato qualche episodio di masturbazione, cosa che non faceva da tempo. Legge bene, e legge molto anche da sola. E' disortografica. Sa le tabelline.

Fa ancora terapia psicologica. Sempre meno rocking, ma ultimamente di nuovo qualche stereotipia delle dita. Qualche volta parla da sola intenzionalmente. Torna a casa da sola dalla scuola. Se da sola, forse sta più attenta al pericolo. In maggio si era persa, e si era molto spaventata. La voce è meno rauca. Da quasi un anno ha sempre lo stesso paio di occhiali.

Variazione terapeutica: Melatonina 3 mg.

 

Prima decade di Settembre .2003, ottavo controllo. Comportamento: Cammina in punta di piedi. Sempre ipercinetica, anche se riesce a star seduta più a lungo durante i pasti. Se arrabbiata, sembra che reciti. Si è ribaltato il rapporto con la sorella più piccola, con quest'ultima che ora vuol fare la sorella minore. Comunque tra le due sorelle c'è affiatamento. A scuola ha avuto un momento di sbandamento ha metà anno, quando l'insegnante di sostegno si è rifiutata di acconsentire ad una sua imposizione. Alla fine si è adattata, e il progresso, soprattutto nel comportamento, si è visto chiaramente.

Il rapporto con i compagni è migliorato, e questi la chiamano. Tiene molto al loro giudizio. In classe è molto meno offensiva, anche se talvolta capita. Solo in casa mantiene i suoi comportamenti disturbanti. Sempre molto impulsiva. Acquisisce abitudini più ordinate dalla sorella piccola. In vacanza, non ha più fatto scenate ai camerieri. Se vuole qualcosa, insiste fino a sfinire. Aiuta un po' di più in casa. Nella scelta dei vestiti si orienta di più verso quelli femminili. Sempre un po' interessata all'altro sesso, ma non in modo preoccupante.

Linguaggio: Parla con voce più chiara e più comprensibile. Usa bene il linguaggio verbale.

Apprendimento: A scuola ora ha un solo insegnante di sostegno. Apprende bene. Non riesce a contare i soldi, ma sa scegliersi la somma giusta per andare a comprare il gelato. Con il computer se la cava meglio. Ha sempre avuto una scrittura con pochi errori di ortografia. Ha abbandonato la chitarra e ora fa musica con la pianola, che le permette una maggiore scioltezza delle mani. Ha scelto da sola di seguire anche il corso di musica e ci va volentieri. Mette l'orologio all'incontrario, ma le ore le legge bene. A scuola ha fatto pallavolo.

Sonno: A fine giornata si stanca e chiede di andare a letto verso le 20.30-21 (ne è consapevole). Di notte dorme, si alza per andare in bagno, poi cambia letto, dalla sorella dai genitori, o sul divano. Al mare andava bene, e andava a letto più tardi e si alzava più tardi.

Alimentazione: Attualmente tende a rifiutare frutta e verdura, che in passato ha sempre mangiato. Molto golosa di cioccolato.

Salute generale: Di salute é stata bene. Da segnalare solo un modesto e breve raffreddore preso al parco acquatico. Questa estate (molto calda e afosa) non ha sofferto il caldo. Non ancora mestruata. Si gestisce la cura da sola, senza errori e ci tiene a farla. La pediatra, che l'ha vista nello scorso giugno, l'ha trovata bene. Non ha mai perso un giorno di scuola.

Emotività: Non più televisione sempre accesa, che è sostituita da un altro produttore di suono, l'apparecchio stereo. Se molto frustrata, si picchia nelle orecchie, ma non si morde più le dita, da cui sono scomparsi i calli dei morsi. Sembra che in qualche maniera chieda cose eccessive, solo per contestarle poi se soddisfatta. All'età di 4 anni, dice la madre, voleva sempre l'altra cosa, per cui non si sapeva come prenderla [continue alternanze di dominanza emisferica?].

E' stata con la nonna per una settimana e la zia, dopo una scenata insensata, l'ha picchiata. Ora il rapporto affettivo con la zia è ottimale. Parla di più con il medico durante la visita attuale.

V.T. Sospesa taurina. Si prescrive Glicina 75 mg e amitriptilina 4 mg.

 

Prima decade di Giugno 2004, Nono controllo. Ancora migliorata.

Comportamento: Meno ipercinetica. Con gli estranei si comporta bene, ma in casa ha ancora condotte oppositive immotivate. Se gli si danno ordini da eseguire in un futuro prossimo, spesso non li esegue [ se li dimentica?]. Secondo la madre o ha problemi di memoria, o fa apposta. A scuola é meno dispettosa. Studia, si comporta bene, non dice parolacce, non molesta i compagni. Questa volta ha deciso di parlare da sola con il medico, e ha risposto alle domande che gli venivano fatte. Non é riuscita a fare un discorso spontaneo. Tende ad essere un po' aggressiva verbalmente, ma molto meno che in passato. Non ha avuto bisogno di chiudersi le orecchie o di mordersi le mani, cose che fa più di rado. Molto attenta alla scelta dei vestiti, che viene fatta con buon gusto.

Linguaggio: Buono, con scarsa scelta di contenuti opposti. Ha un accenno di balbuzie tonica.

Apprendimento scolastico: Deve fare l'esame di licenza media, di cui non é preoccupata. Vorrebbe poi andare in una scuola professionale ad indirizzo turistico. Buono l'apprendimento sia in matematica che in italiano. In inglese se la cava. Tira a non fare educazione fisica.

Alimentazione: Più regolata, ma cerca sempre del cioccolato.

Sonno: Dorme bene, ma verso il mattino va ancora nel letto dei genitori.

Emotività: Ancora rocking, ma ridotto. Sopporta di più la frustrazione cui, di solito, reagisce in maniera più matura. Dice "istintivamente" male della sorella ma le vuole bene. Ritiene che ci sia un ragazzino "che la guarda". Alla festa della parrocchia, ha cantato da sola sul palco. Ha momenti di irritabilità, di cui si rende conto come di qualcosa che non dipende dalla sua volontà.

Salute: E' stata bene. Non ancora mestruata, ma dai segni secondari di sviluppo sessuale manca poco al menarca. Indifferente a caldo e freddo. Forse sente il tempo.

Variazione terapeutica (dosi giornaliere, per via orale): Sospesi piracetam e glicina.

Prescritti : Glutammina 125 mg; piridossina 75 mg; amitriptilina 4 mg; amantadina 200 mg; diazepam 4 mg; fluoxetina 10 mg; melatonina 3 mg.

 

Terza decade di Giugno .2005, decimo controllo. Migliorata ulteriormente.

Salute: E' stato scoperto un inizio di cifosi per cui farà del nuoto. Le mestruazioni sono irregolari, e qualche mese non compaiono.

Scuola: Frequenta una scuola professionale ad indirizzo turistico. L'apprendimento è buono per le materie umanistiche e per le lingue. Ha sempre difficoltà nel fare i conti, e dimentica i segni aritmetici o le parentesi, ma sembra vedere più facilmente la struttura spaziale delle espressioni [??]. Sembra che sappia giocare a Scala a Quaranta.

Sonno: Dorme bene, ma se si sveglia di notte, va ancora nel letto dei genitori.

Comportamento: A scuola ha un comportamento irreprensibile, mentre a casa ha ancora qualche condotta oppositiva. Il rapporto con la madre è molto migliorato. E' ancora un poco ipercinetica. A scuola va con l'autobus scolastico, ma a volte torna con metropolitana + autobus. In certi giorni, per ora non prevedibili o spiegabili, il suo comportamento peggiora. Il rapporto con la sorella minore è più paritetico, e non ne è più succube. Quasi scomparse le parolacce. Alla fine della visita porge la mano per salutare (è la prima volta!)

Emotività: Molto più controllata, anche se, durante la visita, ha fatto una "scena" di autoaggressività, perché la madre ha accennato ad un suo iniziale interesse affettivo per qualche compagno.

Alimentazione: Più regolata, non cerca cioccolato come in passato, e ci tiene a non ingrassare.

Variazione terapeutica (a dosi giornaliere, per via orale): Sospeso diazepam, si prescrive delorazepam 1 mg.

 

Seconda decade di Luglio 2006, undicesimo controllo.

Scuola: A scuola è stata promossa con fatica.

Sonno: Dorme bene, non si sveglia più presto, ma spesso finisce nel letto dei genitori.

Comportamento: Ci sono giornate in cui è strana. Dice: "Mi voglio arrabbiare" oppure: "Voglio farti arrabbiare." Ha bisogno di toccare oggetti. Durante la visita ha fatto una grande scena oppositiva, molto teatrale, perché non le si permetteva di andare "a picchiare la sorella", colpevole di aver preso un oggetto di sua proprietà, subito restituito.

Motricità: Ha difficoltà a controllare i movimenti, perché è comparsa una certa dismetria.

Emotività: Non accetta di essere diversa dai compagni dai scuola, e reagisce con aggressività verbale.

Salute: Di salute è sempre stata bene. Ciclo mestruale molto irregolare.

Terapia (a dosi giornaliere, per via orale): Glutammina 125 mg; piridossina 75 mg; amitriptilina 10 mg; melatonina 3 mg; delorazepam 2 mg; amantadina 200 mg; fluoxetina 10 mg.

 

Prima decade di Settembre 2007, dodicesimo controllo.

Scuola: Ha finito il terzo anni di un istituto ad indirizzo alberghiero, in cui aveva scelto l'indirizzo della attività d'ufficio.. Ha avuto l'attestato di completamento degli studi, avendo fatto un programma ridotto. Comportamento in aula molto adeguato, e buono il rapporto con i compagni di classe. Dallo scorso aprile è andata a scuola da sola, senza utilizzare lo scuolabus. Ha fatto fatica ad apprendere il tedesco, meno l'inglese. Usa bene il computer.

Sonno: Si addormenta bene, ma spesso va a finire nel letto dei genitori.

Comportamento: Durante la visita è stata sempre seduta (è la prima volta che succede) ha corretto qualche affermazione della madre, quando non era d'accordo, ma senza particolare aggressività verbale. Continuano i comportamenti oppositivi, ma tendenzialmente iniziali e verbali, da vero "Bastian contrario" . Usa bene il telefonino e va in chat. In questo, dice la madre, spreca molto denaro. Tende ad eludere gli ostacoli. Dice di non sapere usare il denaro, ma non è del tutto vero. Come in passato, ha momenti in cui il rapporto con lei diventa difficilissimo, in casa o nel negozio del genitori, ma capita con minore frequenza. Comincia a guardare i ragazzini. Litiga ancora con la sorella, ma molto meno.

Motricità: Sufficientemente armonica, e non più ipercinetica. Tende alla cifosi.

Emotività: Molto più controllata. Dice:"non voglio crescere" ma quando comparve menarca fu contenta perché anche lei "stava crescendo". Abitualmente più serena. Capisce l'ironia. Ha qualche momento di disforia.

Salute: Di salute è sempre stata bene. Ciclo mestruale più regolare.

Variazione terapeutica: Amitriptilina 14 mg/die.

 

Discussione.

Il Physician's Guide to Rare Diseases (1999) riassume la sindrome di Smith-Magenis come una anomalia cromosomica che presenta una particolare facies, ritardo mentale, disturbi comportamentali e problemi di linguaggio. Il suo sinonimo e' Delezione Intestiziale 17p- del cromosoma 17. Nella maggioranza dei colpiti la microdelezione 17p- sopravviene come evento spontaneo.

La severita' della sindrome di Smith-Magenis dipende dalla quantita' di materiale genetico perduto. I bambini che ne soffrono in maniera tipica hanno caratteristiche facciali inusuali che includono naso largo, ipoplasia della regione mediana del volto, bozze frontali e/o mascella prominente. Il capo appare corto e piatto. Si riscontra anche voce stridula o rauca, il ritardo del linguaggio, la perdita di udito e dita corte e tozze sia alle mani che ai piedi. E' presente ritardo mentale, della crescita e iperattivita'. I comportamenti autolesivi includono il battere la testa contro qualcosa, il mordersi le mani, l'inserzione di corpi estranei nelle cavita' corporee, lo strapparsi le unghie delle mani e dei piedi. Sono spesso riscontrabili miopia e strabismo, mentre e' piu' raro il distacco di retina.

L'addormentamento serale e' difficoltoso e lo stare svegli e' comune. Alcuni bambini mostrano di avere un'alta soglia di percezione del dolore, sensazione di bruciore, e neuropatie periferiche; I riflessi possono risultare assenti o ridotti. Possono essere presenti difetti cardiaci congeniti.

Ricerche concordanti ora hanno indicato l'incidenza di questa anomalia cromosomica in circa un caso su 25000 neonati. Pur avendo la medesima anomalia cromosomica, il fenotipo di ogni persona con sindrome di Smith-Magenis puo' avere alcune diversita'. Iperattivita', comportamento autolesivo e disturbi del sonno distinguono la sindrome di Smith-Magenis da molte altre malattie genetiche (Di Cicco et al, 2001; Finucane, Dirrigl e Simon, 2001).

Roccella e Parisi, 1999, hanno riferito che le crisi epilettiche sono abbastanza rare, pur riportando un caso con spasmi in estensione.

La misura del QI varia tra 20 e 78. Molti pazienti appartengono all'ambito del ritardo mentale moderato tra 40 e 54, per quanto ci sia un certo numero di pazienti che hanno ritardi mentali leggeri o al limite (Greenberg et al., 1996).

Secondo Dykens e Smith (1998) il disturbo del sonno emerge come il piu' forte predittivo del futuro comportamento maladattato. L'uso di farmaci per facilitare il sonno e' stato usato nel 59 % di soggetti con sindrome di Smith-Magenis (Smith, Dykens, e Greenberg, 1998).

E' probabile che la sindrome di Smith-Magenis sia erroneamente poco diagnosticata perché le anormalità della faccia sono modeste. I problemi di comportamento con iperattivita' e autolesionismo saltano più all'occhio, portando ad una diagnosi di patologia psichiatrica (Lacombe et al., 1997; Livet et al., 1997).

Nel rendiconto attorno a tre bambini piccoli, Willekens, De Cock e Fryns (2000) hanno notato che i problemi di comportamento includevano comportamenti molto disturbanti, gravi attacchi di rabbia, iperattivita', comportamenti aggressivi e autoaggressivi, disturbi del sonno, stereotipie, battere la testa contro qualcosa, il mordersi la mano, il polso o le dita. L'inserimento di oggetti in bocca e un eccessivo infilarsi le dita nel naso erano altresì frequenti.

In un bambino era presente il cosiddetto autoabbracciamento, quando eccitato. I disturbi del comportamento e il ritardo psicomotorio rappresentavano il massimo problema di gestione per i genitori.

Benché il livello di stress delle famiglie con bambini affetti da sindrome di Smith-Magenis sia paragonabile ai livelli riscontrabili in famiglie di bambini con sindrome di Prader-Willi o 5p-, sono comunque livelli molto più elevati dei livelli di stress riportati da famiglie di bambini con disabilita' evolutive miste, o non specifiche.

Ora andremo a controllare il nostro caso a questo proposito.

Caratteristiche facciali inusuali, ritardo mentale, anormalità del comportamento e problemi di linguaggio sono presenti tutti. Per quel che riguarda la faccia, e' appuntita, con occhi infossati, punta nasale bulbosa, labbro superiore sottile e mascella un tantino prominente.

Il ritardo mentale e' evidente e a scuola c'e' la necessita' di un insegnante di sostegno.

Oppositivita' immotivata, aggressivita' e autoaggressivita', rocking e masturbazione ripetitiva sono gravi anormalita' comportamentali. Il linguaggio e' puerile con grande uso di parole aggressive e sconce.

Altri sintomi accusati: disturbi del sonno, bassa statura, dita corte, sindattilia della cute delle dita dei piedi, voce inusuale, iperattivita', camminata goffa e altri ritardi motori. L'ecografia del cervello ha fatto vedere ventricoli e spazi subaracnoidei allargati, con struttura cerebrale normale.

In mancanza di test neuropsicologici accurati, forse non sono del tutto chiari tutti gli ambiti in cui una dominanza cerebrale inversa esercita un proprio ruolo. Tuttavia il test "Qual'e' il contrario del Rosso" (Cocchi, 1994) conferma al minimo che la bambina non sempre sopprime l'opposto, che puo' essere facilmente evocato. Sicuramente le emozioni negative, collegabili alle parole udite hanno un peso accresciuto e la bambina reagisce ad esse con un comportamento molto disturbato.

Ricordo qui che l'individuazione di emozioni negative sembra una caratteristica principale dell'emisfero cerebrale non dominante, di solito quello di destra (Wittling e Roschman, 1993; Schiff e Lamon, 1994; Schiff e Gagliese, 1994).

La violenta oppositivita' in risposta a ordini o richieste apparentemente neutrali e' una sorta di carattere esagerato del Bastian Contrario. A differenza del Bastian Contrario non c'e' solo una opposizione verbale ma anche comportamenti in contrario. All'inizio della prima visita, la madre disse spontaneamente e in modo chiaro che la figlia aveva il "vizio" di far sempre il contrario.

Un terzo aspetto che merita attenzione e' la scelta di parole aggressive, offensive e sconce, anche quando la bambina racconta spontaneamente qualcosa.

Personalmente, penso che fa le sue scelte lessicali in quella memoria parallela dove immagazziniamo parole negative o opposte. Sono convinto che questo archivio ha sede nell'emisfero cerebrale non dominante o e' sotto il controllo di questo.

Da ultimo, quanto dice non e' solo provocatorio, se fosse solo cosi', ma anche un programma spaventoso. Stupisce ed e' quasi incredibile che una bambina di 10 anni possa affermare: "Da grande, mi voglio drogare."

In previsione della sua vita futura, la sua affermazione sta per un programma negativo o per quel che e' giudicato l'opposto di un programma positivo. Non sembra un pensiero libero (di cultura "alternativa") ma un pensiero obbligato in accordo con il suo disturbo neuropsicologico. Incidentalmente, il vecchio problema del "libero arbitrio" potrebbe avere altre sfaccettature.

Non credo che questi quattro aspetti che ho puntualizzato derivino da un'unica funzione cerebrale. E' più probabile che un deficit generale - la mancata soppressione dell'opposto - riguardi strutture o funzioni cerebrali differenti, pur dando origine a comportamenti in apparenza simili.

Per di più non so se questa possibile dominanza cerebrale inversa e' un sintomo che a volte si ritrova nella sindrome di Smith-Magenis. Ho trovato qualche riferimento occasionale sul comportamento oppositivo, ma non come ho tentato di descriverlo. Alcuni comportamenti oppositivi sono usuali nelle persone con ritardo mentale e sosteniamo che essi sono collegabili con l'ostinatezza di queste persone. Forse l'ostinatezza e la dominanza cerebrale inversa sono all'incirca la stessa cosa (Cocchi, 1994), ma questo caso ha mostrato tale caratteristica in modo piu' esteso.

Per quanto diminuita, questa caratteristica e' sempre presente, come esemplificato da quanto segue: "Durante un compito di classe scritto ha descritto le proprie vacanze di Natale all'incontrario, con nessun regalo, niente vacanza in montagna e cosi' via."

Per quanto attiene ad una terapia con farmaci ho trovato un solo lavoro su questo argomento nella sindrome di Smith-Magenis e mi sembra piuttosto interessante, perché ritengo che agisca sull'eccesso di adrenalina, come possibile reazione di stress.

Nove bambini sono stati trattati con acebutololo, un beta(1)-adrenergico antagonista (10 mg/Kg di prima mattina) per correggere la increzione gornaliera paradossa di melatonina.

Accanto alla soppressione di tale increzione, fu notato anche un miglioramento dei comportamenti inappropriati con aumento della concentrazione, riduzione del ritardo dell'addormentamento, con aumento delle ore di sonno, e miglioramento del risveglio anticipato (De Leersnyder et al., 2001).

La terapia con farmaci da me prescritta aveva lo scopo di modulare le reazioni di stress agendo sul GABA, sulla noradrenalina, sulla dopamina, e sulla taurina, e di promuovere una migliore interazione tra i due emisferi cerebrali con il piracetam.

I miglioramenti dopo 86 mesi di terapia si riferiscono all'autoaggressivita' (in particolare al mordersi le mani), al sonno, all'iperattivita' motoria, all'autonomia, al rocking, al vizio di rompere gli occhiali, alla oppositivita', ai comportamenti in contrario, al rendimento scolastico, alla socializzazione con i compagni di classe, con gli insegnanti e con la sorellina, alla masturbazione ripetitiva, all'autostima, alla tolleranza degli animali domestici, all'andare in bicicletta, e all'uso di parole sconce.

 

Conclusione.

Questo e' il resoconto terapeutico di una bambina di 10 anni con microdelezione del cromosoma 17 presentante caratteristiche particolari. L'anomalia cromosomica, con i tratti facciali inusuali, il ritardo mentale, le anormalità comportamentali e i problemi di linguaggio hanno portato a far diagnosi di sindrome di Smith-Magenis.

Altri sintomi comportamentali evidenti erano una oppositività marcata, una bassa soglia alla frustrazione con irritabilità, aggressività o autoaggressività, parole offensive o sconce e pensiero negativo. Sono stati ritenuti collegabili alla prevalenza dell'emisfero non dominante per alcune funzioni.

Un tentativo di modulazione delle reazioni di stress mediante farmaci dopo 86 mesi ha portato a miglioramenti che si riferiscono all'autoaggressivita' (in particolare al mordersi le mani), al sonno, all'iperattivita' motoria, all'autonomia, al rocking, al vizio di rompere gli occhiali, alla oppositivita', ai comportamenti in contrario, al rendimento scolastico, alla socializzazione con i compagni di classe, con gli insegnanti e con la sorellina, alla masturbazione ripetitiva, all'autostima, alla tolleranza degli animali domestici, all'andare in bicicletta, e all'uso di parole sconce. Nel luglio 2006 però, alla visita di controllo, ha mostrato una netta regressione comportamentale, che per la madre, era un fatto episodico [non del tutto d'accordo, specie per la comparsa della dismetria]. Nel settembre 2007 il comortamento durante la visita medica è stato esemplare.

Anche qui, come avvenuto in soggetti Down (vedi: Down-it.htm), e in altre anomalie genetiche e cromosomiche (vedi: Genetics-it.htm), la modulazione delle risposte di stress si e' dimostrata una via percorribile per ridurre l'espressione fenotipica di questa anomalia cromosomica non altrimenti modificabile.

Ringraziamenti

Un grazie particolare a Hyppocrates Editore, Milano, per avermi fornito le pagine in inglese di Physician's Guide to Rare Diseases' sulla sindrome di Smith-Magenis.

 

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First published on Internet on November 15th, 2001. Copyright by R. Cocchi, 2001.

 

Author's address: dr Renato Cocchi, via Rabbeno, 3

42100 Reggio Emilia (Italy)

renatococchi@libero.it

 

Testo in inglese

Anomalie genetiche e cromosomiche

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